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衛(wèi)生健康委國家臨床重點專科

2026-05-15

時間：2018-04-16 09:17來源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導讀】2018年4月10日，Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布，已經(jīng)完成了基因治療產品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。

　　2018年4月10日，Applied Genetic Technologies Corporation在一份新聞稿中宣布，已經(jīng)完成了基因治療產品候選藥物治療X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥1/2期臨床研究的招募。

　　該新聞稱，這個開放標簽，劑量遞增試驗將評估通過玻璃體內注射27例伴有RS1基因突變的X連鎖視網(wǎng)膜劈裂患者（XLRS）的腺相關病毒基因治療的安全性和有效性。

　　AGTC總裁兼首席執(zhí)行官Sue Washer在發(fā)布會上表示：“目前還沒有FDA批準的XLRS治療選擇，XLRS是導致年輕男性黃斑變性的主要原因。完成AAV試驗的招募標志著我們基因治療臨床開發(fā)項目的又一重大成就 - 這是一個可以改善受XLRS影響的個人生活的里程碑。”

　　根據(jù)新聞，患者被招募分成四組，前三組接受低，中或高劑量的治療，第四組接受最初三組的最大耐受劑量。一個兒科組也被納入中等劑量。

　　預計第四季度將有頂線數(shù)據(jù)。